Em 2015, dois bebês britânicos diagnosticados com uma forma grave de leucemia, considerada incurável, foram submetidos a uma terapia genética inovadora. Desde então, a comunidade científica aguarda com grande interesse os resultados do acompanhamento dessas crianças.
Na semana passada, um estudo publicado pela revista Science Translational Medicine trouxe boas novas a esse respeito. Nos dois casos, a doença está em remissão – em medicina, significa que as garotas atravessam uma fase em que não há sinais de atividade da doença, mas não é possível concluir ainda que ela foi curada. O artigo é assinado por um grupo de pesquisadores da empresa de biotecnologia francesa Cellectis.
A menina Layla Richards foi a primeira pessoa no mundo a receber o novo tratamento Ela tinha, à época, 11 meses de idade. O nome da segunda menina tratada não foi divulgado. Como Layla, ela passou por diversos tratamentos sem sucesso. As duas receberam células imunes geneticamente modificadas vindas de um doador. Os procedimentos ocorreram no Britain’s Great Ormond Street Hospital, em Londres, e foram aprovados em caráter experimental.
As duas crianças foram tratadas com uma técnica de edição genética chamada CAR-T. Nesse protocolo, os cientistas usam células T (do sistema de defesa do organismo) obtidas de doadores. Com ferramentas de edição genética, elas tiveram alguns genes desativados para evitar a rejeição após serem transplantadas as meninas e foram também alteradas para atacar diretamente as células de câncer. Até então, os estudos anteriores haviam utilizado apenas células dos próprios pacientes.
De acordo com os autores do trabalho, as meninas estão bem e evolução das condições de saúde das duas meninas mostra que o uso de células geneticamente modificadas é um caminho a ser seguido, mas que exige monitoramento a longo prazo.
“Embora as duas doentes estejam agora bem em casa, devemos pensar nestes resultados com alguma cautela, já que ainda não sabemos se a técnica será bem sucedida no tratamento de um maior número de doentes”, disse Waseem Qasim, um dos autores do estudo.
O caso das duas meninas já foi criticado por alguns cientistas porque o estudo não teria evidenciado, claramente, a diferença entre os efeitos da quimioterapia e os da terapia na melhora das meninas.
Mais estudos
A terapia celular CAR-T é uma das grandes esperanças da medicina e está sendo avaliada em diversos ensaios clínicos. E ainda que vários deles estejam mostrando resultados promissores, é necessário um número muito maior de estudos e com muito mais participantes para que se possa avaliar seu desempenho e aplicações. Isso é importante também para especificar em quais pacientes ela realmente funcionará e para que a sua efetividade seja cientificamente comprovada.
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